Sur le chemin des victoires

Jamais les perspectives de traitement n'ont été aussi importantes. 700 essais cliniques engagés dans le monde, une quarantaine de médicaments de thérapie génique disponibles d'ici 2022... Au sein des laboratoires de l'AFM-Téléthon, le combat continue. L'urgence est toujours là pour de nombreux malades en attente de traitement. Donnons-leur la force de guérir !
« Avant la maladie gagnait tout le temps. Aujourd'hui, grâce au Téléthon, c'est la recherche qui gagne. »
Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon

Lenny, 6 ans 

Lenny, 6 ans, est atteint d'une myopathie de Duchenne, la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l'enfant. Cette maladie évolutive touche l'ensemble des muscles. Perte de la marche, des membres supérieurs, difficultés respiratoires et atteintes cardiaques sévères, il est urgent d'agir vite ! 

« J'ai très peur que Lenny perde la marche, pour moi c'est inimaginable que mon fils soit en fauteuil roulant. C'est une course contre la montre : il nous reste peu de temps pour agir avant qu'il ne marche plus...! Le Téléthon, c'est l'espoir. Sans le Téléthon, pas de médicament, pas de recherche. C'est grâce aux labos du Téléthon que mon fils va participer à une étude clinique qui, nous l'espérons, débouchera très vite, sur un essai de thérapie génique ».
Daja, maman de Lenny 

Marine, 20 ans

Marine, 20 ans, est atteinte d'une myopathie des ceintures diagnostiquée il y a 3 ans.. Aujourd'hui il y a urgence. La maladie progresse inexorablement, l'empêchant de pratiquer les activités qu'elle aime. Sur de longues distances, Marine doit avoir recours à l'usage d'un fauteuil roulant. 
 

« Avant je pouvais jouer du piano, j'allais courir, faire du vélo... C'est difficile à vivre d'être privée de faire ce que l'on aime. J'aimerais avoir les projets d'une personne de 20 ans et penser à mon avenir sans avoir peur de ce que la maladie peut donner. J'ai besoin des chercheurs, des médecins pour ne pas être dépendante de quelqu'un. »
Marine, 20 ans, atteinte d'une myopathie des ceintures

Jonas, 22 ans 

Jonas, aujourd'hui étudiant en master en sciences politiques est diagnostiqué à l'âge de 6 ans d'une calpaïnopathie, une maladie rare qui touche le muscle. A l'adolescence, Jonas commence à ressentir les premiers symptômes de cette maladie caractérisée par une diminution progressive des muscles du bassin et des épaules. Les activités sportives deviennent compliquées et l'année de ses 18 ans, ce grand fan de foot doit abandonner complètement le sport : monter les escaliers, courir, deviennent impossibles.
 

« On n'imaginait pas que ça aurait pu être aussi grave. Je suis vaillante pour tout, mais quand Jonas a mal c'est terrible. J'ai mal pour lui, j'ai mal comme si c'était moi qui était malade. Depuis 2001, j'ai toujours fait confiance à la recherche. Je me suis dit : ils vont trouver. C'est l'espoir de ma vie, c'est qu'ils trouvent, c'est qu'on va trouver. Je me dis les chercheurs sont beaucoup plus forts que la maladie »
Sandrine, Maman de Jonas

Les premiers médicaments capables de réparer l'ADN sont là ! Ce qui était impossible ne l'est plus, guérir l'incurable est devenu possible. Serge Braun, Directeur Scientifique de l'AFM Téléthon vous raconte avec simplicité, passion et émotion une révolution en marche depuis près de 3 décennies : la thérapie génique.

« Guérir l'incurable, cet impossible devenu possible. Nous avons ensemble le pouvoir de changer la vie et le quotidien de millions de personnes atteintes de maladies rares »